ИПС "Әділет"

В соответствии с пунктом 4 статьи 177 Кодекса Республики Казахстан от 7 июля 2020 года "О здоровье народа и системе здравоохранения" ПРИКАЗЫВАЮ:

1. Утвердить правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения согласно приложению к настоящему приказу.

2. Департаменту организации медицинской помощи Министерства здравоохранения Республики Казахстан в установленном законодательством порядке Республики Казахстан обеспечить:

1) государственную регистрацию настоящего приказа в Министерстве юстиции Республики Казахстан;

2) размещение настоящего приказа на интернет-ресурсе Министерства здравоохранения Республики Казахстан после его официального опубликования;

3) в течение десяти рабочих дней после государственной регистрации настоящего приказа в Министерстве юстиции Республики Казахстан предоставление в Юридический департамент Министерства здравоохранения Республики Казахстан сведений об исполнении мероприятий, предусмотренных подпунктами 1) и 2) настоящего пункта.

3. Контроль за исполнением настоящего приказа возложить на курирующего вице-министра здравоохранения Республики Казахстан.

4. Настоящий приказ вводится в действие по истечении десяти календарных дней после дня его первого официального опубликования.

Министр здравоохранения
Республики Казахстан

А. Цой

Приложение к приказу
Министра здравоохранения
Республики Казахстан
от 16 октября 2020 года
№ ҚР ДСМ-135/2020

Правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения

Глава 1. Общие положения

1. Настоящие Правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (далее – Правила) разработаны в соответствии с пунктом 4 статьи 177 Кодекса Республики Казахстан от 7 июля 2020 года "О здоровье народа и системе здравоохранения" (далее – Кодекс) и определяют порядок формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения.

2. В настоящих Правилах используются следующие понятия:

1) научная организация в области здравоохранения – национальный центр, научный центр или научно-исследовательский институт, осуществляющие научную, научно-техническую и инновационную деятельность в области здравоохранения, а также медицинскую, фармацевтическую и (или) образовательную деятельность;

2) уполномоченный орган в области здравоохранения (далее – уполномоченный орган) – центральный исполнительный орган, осуществляющий руководство и межотраслевую координацию в области охраны здоровья граждан Республики Казахстан, медицинской и фармацевтической науки, медицинского и фармацевтического образования, санитарно-эпидемиологического благополучия населения, обращения лекарственных средств и медицинских изделий, качества оказания медицинских услуг (помощи);

3) орфанные (редкие) заболевания – редкие тяжелые болезни, угрожающие жизни человека или приводящие к инвалидности, частота которых не превышает официально определенного уровня;

Глава 2. Порядок формирования перечня орфанных заболеваний

3. Для включения заболевания в перечень орфанных заболеваний субъектами здравоохранения, представителями ассоциаций и общественных объединений, физическими и юридическими лицами подаются предложения в уполномоченный орган.

4. Предложения с момента поступления в течение 3 рабочих дней направляются уполномоченным органом в научные организации в области здравоохранения по профилю заболевания и (или) в научную организацию в области здравоохранения, осуществляющую содействие развитию здравоохранения путем проведения исследований, реализации научно-технических, информационных и образовательных программ (далее – Рабочий орган).

Сноска. Пункт 4 - в редакции приказа и.о. Министра здравоохранения РК от 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142 (вводится в действие по истечении десяти календарных дней после дня его первого официального опубликования).

5. В научных организациях в области здравоохранения предложения о включении заболевания в перечень орфанных заболеваний рассматриваются комиссией.

Комиссия создается приказом руководителя научной организации в области здравоохранения, в состав которой входят председатель, члены комиссии (не менее трех профильных специалистов, в том числе внештатные специалисты в области здравоохранения) и секретарь.

Председатель избирается из числа членов комиссии путем голосования.

Сноска. Пункт 5 с изменением, внесенным приказом и.о. Министра здравоохранения РК от 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142 (вводится в действие по истечении десяти календарных дней после дня его первого официального опубликования).

6. Комиссия по предлагаемым заболеваниям проводит анализ, включающий следующую информацию:

1) общее описание болезни или состояния;

2) код в соответствии с Международной классификацией болезней (далее - МКБ);

3) описание этиологии и симптоматики;

4) распространенность орфанного заболевания, рассчитанная на основании статистических данных Республики Казахстан и (или) международных статистических данных;

5) обоснование тяжести или инвалидизирующего характера заболевания, основанное на объективной и количественной медицинской или эпидемиологической информации;

6) обоснование угрожающего жизни характера болезни или состояния, основанное на показателях смертности и продолжительности жизни.

7. Заключение комиссии оформляется протоколом, который содержит наименование медицинской организации, дату проведения заседания, список присутствующих членов, перечень обсуждаемых вопросов, решение и его обоснование.

Заключение комиссии направляется в уполномоченный орган для рассмотрения на заседании Объединенной комиссии по качеству медицинских услуг, формируемой в соответствии со статьей 15 Кодекса (далее – ОКК).

8. Уполномоченным органом решение о включении заболевания в перечень орфанных заболеваний принимается при наличии положительной рекомендаций ОКК и соответствии подпункту 1) и одним из подпунктов 2), 3), 4), 5) следующих критериев:

1) распространенность в Республике Казахстан;

2) необходимость в систематическом лечении, для проведения которого имеются разработанные и зарегистрированные на территории Республики Казахстан лекарственные средства (курабельные пациенты);

3) необходимость в систематическом лечении с применением лекарственных средств, которые разработаны и имеются в мире, но не зарегистрированы к применению на территории Республики Казахстан;

4) наличие заболеваний, для лечения которых в мире отсутствуют разработанные лекарственные средства;

5) необходимость оказания паллиативной медицинской помощи в связи с отсутствием радикальной терапии (инкурабельные пациенты).

Распространенность в Республике Казахстан не более 50 случаев на 100 тысяч населения в Республике Казахстан.

9. Пересмотр перечня орфанных заболеваний проводится один раз в три года и (или) при появлении новых достоверных случаев.

Глава 3. Порядок формирования перечня лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний

10. Для включения лекарственных препаратов в перечень орфанных лекарственных средств субъектами обращения лекарственных средств, представителями организаций производителей лекарственных средств, субъектами здравоохранения, представителями ассоциаций и общественных объединений, физическими и юридическими лицами подаются предложения в уполномоченный орган.

11. Предложения с момента поступления в течение 3 рабочих дней направляются уполномоченным органом в Рабочий орган.

Сноска. Пункт 11 - в редакции приказа и.о. Министра здравоохранения РК от 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142 (вводится в действие по истечении десяти календарных дней после дня его первого официального опубликования).

12. Рабочий орган проводит анализ предлагаемых лекарственных препаратов с подготовкой заключения, включающего следующую информацию:

1) общее описание лекарственного препарата;

2) сведения о регистрации лекарственного препарата на территории Республики Казахстан со статусом орфанного препарата (технологии) или описание причин отсутствия регистрации в Республике Казахстан;

3) общее описание орфанного заболевания, включенного в Перечень орфанных заболеваний, утвержденный в соответствии с пунктом 3 статьи 177 Кодекса или более узкого показания в рамках данного орфанного заболевания, при котором предлагается применение лекарственного препарата;

4) детали регуляторного орфанного статуса за рубежом;

5) обзор основных клинических исследований;

6) сравнение с орфанными технологиями, зарегистрированными в Республике Казахстан с подтверждением значимой клинической или экономической выгоды.

13. Результаты анализа в виде заключения Рабочего органа направляются в уполномоченный орган для рассмотрения на заседании Формулярной комиссии (далее – ФК), определенной в порядке, установленном пунктом 2 статьи 264 Кодекса.

14. Лекарственный препарат включается в Перечень орфанных лекарственных средств при наличии положительной рекомендации ФК и соответствии следующим критериям:

1) лекарственный препарат предназначен для диагностики, профилактики или лечения одного или нескольких орфанных заболеваний согласно утвержденного перечня орфанных заболеваний (на момент подачи предложения);

2) лекарственный препарат зарегистрирован к применению на территории Республики Казахстан со статусом орфанного препарата (технологии) или не зарегистрирован к применению на территории Республики Казахстан;

3) лекарственный препарат предназначен для пациентов с заболеванием, для которого не существует удовлетворительных методов диагностики, профилактики, лечения или при наличии такого метода, данный лекарственный препарат будет приносить значительно большую пользу пациентам, страдающим таким заболеванием.

15. Пересмотр Перечня орфанных лекарственных средств проводится один раз в три года и (или) при появлении новых орфанных лекарственных средств.

Unofficial translation

In accordance with clause 4 of article 177 of the Code of the Republic of Kazakhstan dated July 7, 2020 "On public health and Health Care System", I HEREBY ORDER:

1. To approve the Rules for formation of the list of orphan diseases and medicines for their treatment according to the Appendix to this order.

2. The Department for Organization of Medical Care of the Ministry of Health of the Republic of Kazakhstan, in accordance with the procedure, established by law, shall ensure:

1) state registration of this order with the Ministry of Justice of the Republic of Kazakhstan;

2) placement of this order on the Internet resource of the Ministry of Healthcare of the Republic of Kazakhstan after its official publication;

3) within ten working days after the state registration of this order, submission to the Legal Department of the Ministry of Healthcare of the Republic of Kazakhstan, of information about implementation of activities, stipulated by subclauses 1), 2) of this clause.

3. Control over execution of this order shall be entrusted to the supervising Vice-Minister of Healthcare of the Republic of Kazakhstan.

4. This order shall come into force upon expiry of ten calendar days after the date of its first official publication.

Minister of Healthcare
of the Republic of Kazakhstan

A. Tsoy

Appendix
to the to the Order of the
Minister of Healthcare of the
Republic of Kazakhstan
dated October 16, 2020
No. ҚР ДСМ-135/2020

Rules for formation of the list of orphan diseases and medicines for their treatment

Chapter 1. General Provisions

1. These Rules for formation of the list of orphan diseases and medicines for their treatment (hereinafter referred to as the Rules) have been developed in accordance with clause 4 of article 177 of the Code of the Republic of Kazakhstan dated July 7, 2020 "On public health and Health Care System" (hereinafter referred to as the Code) and shall determine the procedure for the formation of the list of orphan diseases and medicines for their treatment.

2. The following concepts are used in these Rules:

1) scientific organization in the field of public health - a national center, scientific center or research institute carrying out scientific, scientific and technical and innovative activities in the field of healthcare, as well as medical, pharmaceutical and (or) educational activities;

2) authorized body in healthcare (hereinafter referred to as the authorized body) – a central executive body that carries out management and cross-sectoral coordination in the field of health protection of citizens of the Republic of Kazakhstan, medical and pharmaceutical science, medical and pharmaceutical education, sanitary and epidemiological well-being of the population, circulation of pharmaceuticals and medical devices, the quality of healthcare services (assistance);

3) orphan (rare) diseases – rare severe diseases that threaten human life or lead to disability, the frequency of which does not exceed the officially defined level;

Chapter 2. Procedure for formation of the list of orphan diseases

3. To include a disease into the list of orphan diseases, healthcare entities, representatives of associations and public associations, individuals and legal entities shall submit proposals to the authorized body.

4. Proposals, upon receipt, within 3 working days, shall be sent by the authorized body to scientific organizations in the field of health care according to the profile of the disease.

5. In a scientific organization, according to the profile of the disease, proposals to include the disease in the list of orphan diseases shall be considered by the commission.

The commission shall be created by order of the head of a scientific organization in the field of health, which includes the chairperson, members of the commission (at least three specialized specialists, including freelance health professionals) and a secretary.

The chairperson is elected from the members of the commission by voting.

6. The commission on proposed diseases shall conduct an analysis that includes the following information:

1) general description of the disease or condition;

2) the code in accordance with the International Classification of Diseases (hereinafter referred to as the ICD);

3) description of etiology and symptoms;

4) the prevalence of orphan disease, calculated on the basis of statistical data of the Republic of Kazakhstan and (or) international statistical data;

5) justification of the severity or disabling nature of the disease based on objective and quantitative medical or epidemiological information;

6) justification for the life-threatening nature of the disease or condition based on mortality rates and life expectancy.

7. The conclusion of the commission shall be drawn up in a protocol, which contains the name of the medical organization, the date of the meeting, the list of members present, the list of issues discussed, the decision and its justification.

The conclusion of the commission shall be sent to the authorized body for consideration at the meeting of the Joint Commission on the quality of healthcare services, formed in accordance with article 15 of the Code (hereinafter referred to as the JCQ).

8. The authorized body shall make a decision on inclusion of a disease to the list of orphan diseases if there are positive recommendations of the JCQ and compliance with the subclause 1) and one of subclauses 2), 3), 4), 5) of the following criteria:

1) prevalence in the Republic of Kazakhstan;

2) the need for systematic treatment, for which there are medicinal products developed and registered in the Republic of Kazakhstan (curable patients);

3) the need in systematic treatment with the use of drugs that are developed and available in the world, but are not registered for use on the territory of the Republic of Kazakhstan;

4) the presence of diseases for the treatment of which there are no developed medicines in the world;

5) the need in provision of palliative care due to the lack of radical therapy (incurable patients).

Prevalence in the Republic of Kazakhstan is no more than 50 cases per 100 thousand of population in the Republic of Kazakhstan.

9. Revision of the list of orphan diseases shall be carried out once in three years and (or) upon occurrence of a new reliable case.

Chapter 3. Procedure for formation of the list of medicines for the treatment of orphan diseases

10. To include medicines to the list of orphan medicines, the entities of circulation of medicines, representatives of manufacturers of medicines, healthcare entities, representatives of associations and public associations, individuals and legal entities shall submit proposals to the authorized body.

11. Proposals, upon receipt, within 3 working days, shall be sent by the authorized body to the Republican state organizations that carries out the collection, processing, storage and analysis of medical statistical data on the activities of healthcare organizations, the state of public health and drug provision (hereinafter referred to as the Working body).

12. The Working body shall carry out the analysis of proposed medicines with preparation of a conclusion, which includes the following information:

1) general description of the medicine;

2) information about the registration of a medicine in the territory of the Republic of Kazakhstan with the status of an orphan medicine (technology) or description of reasons of the absence of registration in the Republic of Kazakhstan;

3) general description of an orphan disease, included into the List of orphan diseases, approved in accordance with clause 3 of article 177 of the Code or a narrower indication within the framework of this orphan disease, in which the use of medicine is proposed;

4) details of the regulatory orphan status abroad;

5) overview of major clinical trials;

6) comparison with orphan technologies registered in the Republic of Kazakhstan with confirmation of significant clinical or economic benefits.

13. The results of the analysis in the form of a conclusion of the Working Body shall be sent to the authorized body for consideration at a meeting of the Formulary Commission (hereinafter referred to as the FC), determined in the manner prescribed by paragraph 2 of Article 264 of the Code.

14. A medicine shall be included into the List of Orphan Medicines if there is a positive FC recommendation and the following criteria are met:

1) the medicine is intended for the diagnosis, prevention or treatment of one or more orphan diseases according to the approved list of orphan diseases (at the time of submission of the proposal);

2) the medicine is registered for the use in the territory of the Republic of Kazakhstan with a status of an orphan medicine (technology) or not registered for the use in the territory of the Republic of Kazakhstan;

3) the medicine is intended for patients with a disease, for which there are no satisfactory methods of diagnosis, prevention, treatment, or if such a method is available, the medicine will be of significantly greater benefit to patients suffering from this disease.

15. Revision of the List of orphan medicines shall be carried out once in a three year and (or) upon occurrence of new orphan medicines.

Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения