Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения

Приказ Министра здравоохранения Республики Казахстан от 16 октября 2020 года № ҚР ДСМ-135/2020. Зарегистрирован в Министерстве юстиции Республики Казахстан 19 октября 2020 года № 21454.

В соответствии с пунктом 4 статьи 177 Кодекса Республики Казахстан от 7 июля 2020 года "О здоровье народа и системе здравоохранения" ПРИКАЗЫВАЮ:

1. Утвердить правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения согласно приложению к настоящему приказу.

2. Департаменту организации медицинской помощи Министерства здравоохранения Республики Казахстан в установленном законодательством порядке Республики Казахстан обеспечить:

1) государственную регистрацию настоящего приказа в Министерстве юстиции Республики Казахстан;

2) размещение настоящего приказа на интернет-ресурсе Министерства здравоохранения Республики Казахстан после его официального опубликования;

3) в течение десяти рабочих дней после государственной регистрации настоящего приказа в Министерстве юстиции Республики Казахстан предоставление в Юридический департамент Министерства здравоохранения Республики Казахстан сведений об исполнении мероприятий, предусмотренных подпунктами 1) и 2) настоящего пункта.

3. Контроль за исполнением настоящего приказа возложить на курирующего вице-министра здравоохранения Республики Казахстан.

4. Настоящий приказ вводится в действие по истечении десяти календарных дней после дня его первого официального опубликования.

Министр здравоохранения Республики Казахстан

А. Цой

Приложение к приказу Министра здравоохранения Республики Казахстан от 16 октября 2020 года № ҚР ДСМ-135/2020

Правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения

Глава 1. Общие положения

1. Настоящие Правила формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (далее – Правила) разработаны в соответствии с пунктом 4 статьи 177 Кодекса Республики Казахстан от 7 июля 2020 года "О здоровье народа и системе здравоохранения" (далее – Кодекс) и определяют порядок формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения.

2. В настоящих Правилах используются следующие понятия:

1) научная организация в области здравоохранения – национальный центр, научный центр или научно-исследовательский институт, осуществляющие научную, научно-техническую и инновационную деятельность в области здравоохранения, а также медицинскую, фармацевтическую и (или) образовательную деятельность;

2) уполномоченный орган в области здравоохранения (далее – уполномоченный орган) – центральный исполнительный орган, осуществляющий руководство и межотраслевую координацию в области охраны здоровья граждан Республики Казахстан, медицинской и фармацевтической науки, медицинского и фармацевтического образования, санитарно-эпидемиологического благополучия населения, обращения лекарственных средств и медицинских изделий, качества оказания медицинских услуг (помощи);

3) орфанные (редкие) заболевания – редкие тяжелые болезни, угрожающие жизни человека или приводящие к инвалидности, частота которых не превышает официально определенного уровня;

Глава 2. Порядок формирования перечня орфанных заболеваний

3. Для включения заболевания в перечень орфанных заболеваний субъектами здравоохранения, представителями ассоциаций и общественных объединений, физическими и юридическими лицами подаются предложения в уполномоченный орган.

4. Предложения с момента поступления в течение 3 рабочих дней направляются уполномоченным органом в научные организации в области здравоохранения по профилю заболевания и (или) в научную организацию в области здравоохранения, осуществляющую содействие развитию здравоохранения путем проведения исследований, реализации научно-технических, информационных и образовательных программ (далее – Рабочий орган).

Сноска. Пункт 4 - в редакции приказа и.о. Министра здравоохранения РК от 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142 (вводится в действие по истечении десяти календарных дней после дня его первого официального опубликования).

5. В научных организациях в области здравоохранения предложения о включении заболевания в перечень орфанных заболеваний рассматриваются комиссией.

Комиссия создается приказом руководителя научной организации в области здравоохранения, в состав которой входят председатель, члены комиссии (не менее трех профильных специалистов, в том числе внештатные специалисты в области здравоохранения) и секретарь.

Председатель избирается из числа членов комиссии путем голосования.

Сноска. Пункт 5 с изменением, внесенным приказом и.о. Министра здравоохранения РК от 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142 (вводится в действие по истечении десяти календарных дней после дня его первого официального опубликования).

6. Комиссия по предлагаемым заболеваниям проводит анализ, включающий следующую информацию:

1) общее описание болезни или состояния;

2) код в соответствии с Международной классификацией болезней (далее - МКБ);

3) описание этиологии и симптоматики;

4) распространенность орфанного заболевания, рассчитанная на основании статистических данных Республики Казахстан и (или) международных статистических данных;

5) обоснование тяжести или инвалидизирующего характера заболевания, основанное на объективной и количественной медицинской или эпидемиологической информации;

6) обоснование угрожающего жизни характера болезни или состояния, основанное на показателях смертности и продолжительности жизни.

7. Заключение комиссии оформляется протоколом, который содержит наименование медицинской организации, дату проведения заседания, список присутствующих членов, перечень обсуждаемых вопросов, решение и его обоснование.

Заключение комиссии направляется в уполномоченный орган для рассмотрения на заседании Объединенной комиссии по качеству медицинских услуг, формируемой в соответствии со статьей 15 Кодекса (далее – ОКК).

8. Уполномоченным органом решение о включении заболевания в перечень орфанных заболеваний принимается при наличии положительной рекомендаций ОКК и соответствии подпункту 1) и одним из подпунктов 2), 3), 4), 5) следующих критериев:

1) распространенность в Республике Казахстан;

2) необходимость в систематическом лечении, для проведения которого имеются разработанные и зарегистрированные на территории Республики Казахстан лекарственные средства (курабельные пациенты);

3) необходимость в систематическом лечении с применением лекарственных средств, которые разработаны и имеются в мире, но не зарегистрированы к применению на территории Республики Казахстан;

4) наличие заболеваний, для лечения которых в мире отсутствуют разработанные лекарственные средства;

5) необходимость оказания паллиативной медицинской помощи в связи с отсутствием радикальной терапии (инкурабельные пациенты).

Распространенность в Республике Казахстан не более 50 случаев на 100 тысяч населения в Республике Казахстан.

9. Пересмотр перечня орфанных заболеваний проводится один раз в три года и (или) при появлении новых достоверных случаев.

Глава 3. Порядок формирования перечня лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний

10. Для включения лекарственных препаратов в перечень орфанных лекарственных средств субъектами обращения лекарственных средств, представителями организаций производителей лекарственных средств, субъектами здравоохранения, представителями ассоциаций и общественных объединений, физическими и юридическими лицами подаются предложения в уполномоченный орган.

11. Предложения с момента поступления в течение 3 рабочих дней направляются уполномоченным органом в Рабочий орган.

Сноска. Пункт 11 - в редакции приказа и.о. Министра здравоохранения РК от 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142 (вводится в действие по истечении десяти календарных дней после дня его первого официального опубликования).

12. Рабочий орган проводит анализ предлагаемых лекарственных препаратов с подготовкой заключения, включающего следующую информацию:

1) общее описание лекарственного препарата;

2) сведения о регистрации лекарственного препарата на территории Республики Казахстан со статусом орфанного препарата (технологии) или описание причин отсутствия регистрации в Республике Казахстан;

3) общее описание орфанного заболевания, включенного в Перечень орфанных заболеваний, утвержденный в соответствии с пунктом 3 статьи 177 Кодекса или более узкого показания в рамках данного орфанного заболевания, при котором предлагается применение лекарственного препарата;

4) детали регуляторного орфанного статуса за рубежом;

5) обзор основных клинических исследований;

6) сравнение с орфанными технологиями, зарегистрированными в Республике Казахстан с подтверждением значимой клинической или экономической выгоды.

13. Результаты анализа в виде заключения Рабочего органа направляются в уполномоченный орган для рассмотрения на заседании Формулярной комиссии (далее – ФК), определенной в порядке, установленном пунктом 2 статьи 264 Кодекса.

14. Лекарственный препарат включается в Перечень орфанных лекарственных средств при наличии положительной рекомендации ФК и соответствии следующим критериям:

1) лекарственный препарат предназначен для диагностики, профилактики или лечения одного или нескольких орфанных заболеваний согласно утвержденного перечня орфанных заболеваний (на момент подачи предложения);

2) лекарственный препарат зарегистрирован к применению на территории Республики Казахстан со статусом орфанного препарата (технологии) или не зарегистрирован к применению на территории Республики Казахстан;

3) лекарственный препарат предназначен для пациентов с заболеванием, для которого не существует удовлетворительных методов диагностики, профилактики, лечения или при наличии такого метода, данный лекарственный препарат будет приносить значительно большую пользу пациентам, страдающим таким заболеванием.

15. Пересмотр Перечня орфанных лекарственных средств проводится один раз в три года и (или) при появлении новых орфанных лекарственных средств.

Орфандық аурулардың және оларды емдеуге арналған дәрілік заттардың тізбесін қалыптастыру қағидаларын бекіту туралы

Қазақстан Республикасы Денсаулық сақтау министрінің 2020 жылғы 16 қазандағы № ҚР ДСМ-135/2020 бұйрығы. Қазақстан Республикасының Әділет министрлігінде 2020 жылғы 19 қазанда № 21454 болып тіркелді.

"Халық денсаулығы және денсаулық сақтау жүйесі туралы" Қазақстан Республикасының 2020 жылғы 7 шілдедегі Кодексінің 177-бабының 4-тармағына сәйкес БҰЙЫРАМЫН:

1. Осы бұйрыққа қосымшаға сәйкес Орфандық аурулардың және оларды емдеуге арналған дәрілік заттардың тізбесін қалыптастыру қағидалары бекітілсін.

2. Қазақстан Республикасы Денсаулық сақтау министрлігінің Медициналық көмекті ұйымдастыру департаменті Қазақстан Республикасының заңнамасында белгіленген тәртіппен:

1) осы бұйрықты Қазақстан Республикасы Әділет министрлігінде мемлекеттік тіркеуді;

2) осы бұйрықты ресми жариялағаннан кейін Қазақстан Республикасы Денсаулық сақтау министрлігінің интернет-ресурсында орналастыруды;

3) осы бұйрықты мемлекеттік тіркегеннен кейін он жұмыс күні ішінде Қазақстан Республикасы Денсаулық сақтау министрлігінің Заң департаментіне осы тармақтың 1) және 2) тармақшаларында көзделген іс-шаралардың орындалуы туралы мәліметтерді ұсынуды қамтамасыз етсін.

4. Осы бұйрықтың орындалуын бақылау жетекшілік ететін Қазақстан Республикасының Денсаулық сақтау вице-министріне жүктелсін.

5. Осы бұйрық оны алғашқы ресми жариялаған күнінен кейін күнтізбелік он күн өткен соң қолданысқа енгізіледі.

Қазақстан Республикасы Денсаулық сақтау министрі

А. Цой

Қазақстан Республикасы Денсаулық сақтау министрі 2020 жылғы 16 қазаны № ҚР ДСМ-135/2020 Бұйрыққа қосымша

Орфандық аурулардың және оларды емдеуге арналған дәрілік заттардың тізбесін қалыптастыру қағидалары

1 – тарау. Жалпы ережелер

1. Осы орфандық аурулардың және оларды емдеуге арналған дәрілік заттардың тізбесін қалыптастыру қағидалары (бұдан әрі – Қағидалар) "Халық денсаулығы және денсаулық сақтау жүйесі туралы" Қазақстан Республикасының 2020 жылғы 7 шілдедегі Кодексі (бұдан әрі – Кодекс) 177-бабының 4-тармағына сәйкес әзірленді және орфандық аурулардың және оларды емдеуге арналған дәрілік заттардың тізбесіне енгізу тәртібін айқындайды.

2. Осы Қағидаларда мынадай ұғымдар пайдаланылады:

1) денсаулық сақтау саласындағы ғылыми ұйым – денсаулық сақтау саласындағы ғылыми, ғылыми-техникалық және инновациялық қызметті, сондай-ақ медициналық, фармацевтикалық және (немесе) білім беру қызметін жүзеге асыратын ұлттық орталық, ғылыми орталық немесе ғылыми-зерттеу институты;

2) денсаулық сақтау саласындағы уәкілетті орган (бұдан әрі – уәкілетті орган) – Қазақстан Республикасы азаматтарының денсаулығын сақтау, медицина және фармацевтика ғылымы, медициналық және фармацевтикалық білім беру, халықтың санитариялық-эпидемиологиялық саламаттылығы, дәрілік заттар мен медициналық бұйымдардың айналысы, медициналық қызметтер (көмек) көрсетудің сапасы саласында басшылықты және салааралық үйлестіруді жүзеге асыратын орталық атқарушы орган;

3) орфандық (сирек кездесетін) аурулар – адам өміріне қатер төндіретін немесе мүгедектікке алып келетін, болу жиілігі ресми айқындалған деңгейден аспайтын сирек кездесетін ауыр аурулар.

2 – тарау. Орфандық аурулардың тізбесін қалыптастыру тәртібі

3. Ауруды орфандық аурулардың тізбесіне енгізу үшін денсаулық сақтау субъектілері, қауымдастықтар мен қоғамдық бірлестіктердің өкілдері, жеке және заңды тұлғалары ұсынысты уәкілетті органға ұсынады.

4. Ұсыныстар келіп түскен сәттен бастап 3 жұмыс күні ішінде уәкілетті орган денсаулық сақтау саласындағы ауру бейіні бойынша ғылыми ұйымдарға және (немесе) зерттеулер жүргізу, ғылыми-техникалық, ақпараттық және білім беру бағдарламаларын іске асыру арқылы денсаулық сақтауды дамытуға жәрдемдесуді жүзеге асыратын денсаулық сақтау саласындағы ғылыми ұйымға (бұдан әрі – Жұмыс орган) жібереді.

Ескерту. 4-тармақ жаңа редакцияда - ҚР Денсаулық сақтау министрінің м.а. 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142 (алғашқы ресми жарияланған күнінен кейін күнтізбелік он күн өткен соң қолданысқа енгізіледі) бұйрығымен.

5. Денсаулық сақтау саласындағы ғылыми ұйымдарда ауруды орфандық аурулар тізбесіне енгізу туралы ұсыныстарды комиссия қарайды.

Комиссия денсаулық сақтау саласындағы ғылыми ұйым басшысының бұйрығымен құрылады, оның құрамына төраға, комиссия мүшелері (кем дегенде үш бейінді маман, оның ішінде денсаулық сақтау саласындағы штаттан тыс мамандар) және хатшы.

Төраға комиссия мүшелерінен дауыс беру арқылы тағайындалады.

Ескерту. 5-тармаққа өзгеріс енгізілді - ҚР Денсаулық сақтау министрінің м.а. 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142 (алғашқы ресми жарияланған күнінен кейін күнтізбелік он күн өткен соң қолданысқа енгізіледі) бұйрығымен.

6. Комиссия мынадай ақпаратты қамтитын ұсынылатын аурулар бойынша талдау жүргізеді:

1) аурудың немесе жағдайдың жалпы сипаттамасы;

2) аурулардың халықаралық жіктемесіне (бұдан әрі - АХЖ) сәйкес код;

3) этиология мен симптомдардың сипаттамасы;

4) Қазақстан Республикасының статистикалық деректерінің және (немесе) халықаралық статистикалық деректердің негізінде есептелген орфандық аурудың таралуы;

5) объективті және сандық медициналық немесе эпидемиологиялық ақпаратқа негізделген аурудың ауырлығын немесе мүгедектік сипаттамасын негіздеу;

6) өлім мен өмір сүру ұзақтығы көрсеткіштеріне негізделген ауру сипатының немесе жағдайдың өмірге қауіп төндіретінін негіздеу.

7. Комиссияның қорытындысы медициналық ұйымның атауынан, отырыстың өткізілу күнінен, қатысқан мүшелерінің тізімінен, талқыланған сұрақтардың тізбесінен, шешімінен және оның негіздемесінен тұратын хаттамамен ресімделеді.

Комиссияның қорытындысы уәкілетті органға Кодекстің 15–бабына сәйкес қалыптастырылатын Медициналық қызметтердің сапасы жөніндегі біріккен комиссияның (бұдан әрі-СББ) отырысында қарау үшін жіберіледі.

8. Ауруды орфандық аурулардың тізбесіне енгізу туралы шешімді уәкілетті орган СББ оң ұсынымы болған жағдайда және мынадай өлшемшарттардың 1) тармақшасына және 2), 3), 4), 5) тармақшаларының біріне сәйкес келген жағдайда қабылдайды:

1) Қазақстан Республикасында таралушылығы;

2) жүргізу үшін Қазақстан Республикасының аумағында әзірленген және тіркелген дәрілік заттар бар жүйелі емдеу қажеттілігі (курабелді пациенттер);

3) әзірленген және әлемде бар, бірақ Қазақстан Республикасының аумағында қолдануға тіркелмеген дәрілік заттарды қолдана отырып, жүйелі емдеу қажеттілігі;

4) емдеу үшін әлемде әзірленген дәрілік заттар жоқ аурулардың болуы;

5) радикалды терапияның болмауына байланысты паллиативтік медициналық көмек көрсету қажеттілігі (инкурабелді пациенттер).

Қазақстан Республикасында таралушылығы 100 мың халыққа шаққанда 50 жағдайдан артық емес.

9. Орфандық аурулардың тізбесін қайта қарау үш жылда бір рет және (немесе) жаңа анық жағдайлар пайда болған кезде жүргізіледі.

3 – тарау. Орфандық ауруларды емдеуге арналған орфандық дәрілік заттардың тізбесін қалыптастыру тәртібі

10. Дәрілік препараттарды орфандық дәрілік заттардың тізбесіне енгізу үшін дәрілік заттардың айналысы субъектілерінің, дәрілік заттарды өндірушілер ұйымдарының өкілдері, денсаулық сақтау субъектілерінің, қауымдастықтар мен қоғамдық бірлестіктердің өкілдері, жеке және заңды тұлғалар ұсынысты уәкілетті органға ұсынады.

11. Уәкілетті орган ұсыныстар келіп түскен сәттен бастап оны 3 жұмыс күні ішінде Жұмыс органына жібереді.

Ескерту. 11-тармақ жаңа редакцияда - ҚР Денсаулық сақтау министрінің м.а. 31.12.2021 № ҚР ДСМ-142 (алғашқы ресми жарияланған күнінен кейін күнтізбелік он күн өткен соң қолданысқа енгізіледі) бұйрығымен.

12. Жұмыс органы мынадай ақпаратты қамтитын тиісті қорытынды дайындай отырып, ұсынылатын дәрілік препараттарға, медициналық бұйымдар мен мамандандырылған емдік өнімдерге талдау жүргізеді:

1) дәрілік препараттың жалпы сипаттамасы;

2) орфандық препарат (технология) мәртебесі бар Қазақстан Республикасының аумағында дәрілік препаратты тіркеу туралы мәліметтер немесе Қазақстан Республикасында тіркеудің болмау себептерінің сипаттамасы;

3) Кодекстің 177-бабының 3-тармағына сәйкес бекітілген Орфандық аурулардың тізбесіне енгізілген орфандық аурудың жалпы сипаттамасы немесе дәрілік препаратты қолдану ұсынылатын осы орфандық ауру барынша арнайы көрсетілімдер;

4) шетелдегі реттеуші орфандық мәртебенің егжей-тегжейлері;

5) негізгі клиникалық зерттеулерге шолу;

6) елеулі клиникалық немесе экономикалық пайданы растай отырып, Қазақстан Республикасында тіркелген орфандық технологиялармен салыстыру.

13. Жұмыс органының қорытындысы түріндегі талдау нәтижелері Кодекстің 264 – бабының 2-тармағында белгіленген тәртіппен айқындалған Формулярлық комиссияның (бұдан әрі-ФК) отырысында қарау үшін уәкілетті органға жіберіледі.

14. ФК-ның оң ұсынымдары болған кезде және мынадай өлшемшарттарға сәйкес болған кезде дәрілік препарат Орфандық дәрілік заттардың тізбесіне енгізіледі:

1) дәрілік препарат орфандық аурулардың бекітілген тізбесіне (ұсыным берген сәтте) сәйкес бір немесе бірнеше орфандық ауруларды диагностикалауға, профилактикалауға немесе емдеуге арналған;

2) орфандық препарат (технология) мәртебесімен Қазақстан Республикасының аумағында қолдануға тіркелген немесе Қазақстан Республикасының аумағында қолдануға тіркелмеген дәрілік препарат жатады;

3) дәрілік препарат диагностиканың, профилактиканың және емдеудің қанағаттанарлық әдістері жоқ ауруы бар пациенттерге арналған немесе осындай әдіс болған кезде осы дәрілік препарат осындай аурумен ауыратын пациенттерге айтарлықтай үлкен пайда әкелетін болады.

15. Орфандық дәрілік заттардың тізбесін қайта қарау үш жылда бір рет және (немесе) жаңа орфандық дәрілік заттар пайда болған кезде жүргізіледі.